Puede mejorar sus habilidades en la práctica basada en la evidencia mediante estos tutoriales de PEDro:
1. Cómo hacer una pregunta clínica
Antes de iniciar la búsqueda de una investigación clínica es mejor pasar algún tiempo pensando en la pregunta que desea responder. El motivo es que la formulación y perfeccionamiento de su pregunta hace que sea más fácil la búsqueda para encontrar la respuesta a ésta. Este video tutorial explica cómo hacer preguntas clínicas en formato PICO (Paciente-Intervención-Comparación-Outcome).
2. ¿El ensayo es válido?
¿El láser de baja intensidad es un tratamiento eficaz para la epicondilitis lateral? ¿Los programas de estiramiento pueden prevenir el desarrollo de una contractura después de un golpe? ¿El uso de una válvula flutter puede reducir las complicaciones respiratorias postoperatorias? Solo se puede dar una respuesta rigurosa a esas cuestiones con ensayos clínicos diseñados e implementados adecuadamente. Desafortunadamente, la literatura científica incluye tanto aquellos ensayos bien realizados con conclusiones válidas y aquellos mal realizados con conclusiones inválidas. El lector debe ser capaz de distinguir entre los dos tipos de ensayos. Este tutorial describe los puntos clave de los ensayos clínicos (o “filtros metodológicos) que les confieren validez.
Algunos estudios que pretenden determinar la efectividad de los tratamientos fisioterapéuticos simplemente reúnen un grupo de sujetos con una patología en particular y toman medidas de la severidad de la enfermedad antes y después del tratamiento. Si los sujetos mejoran durante el período de tratamiento, entonces se considera que el tratamiento ha sido eficaz. Los estudios que emplean este método raramente proporcionan pruebas satisfactorias de la eficacia del tratamiento, ya que raramente es cierto que las mejorías observadas se debieran al tratamiento, y no a variables externas como la recuperación natural, la regresión estadística (un fenómeno estadístico por el cual las personas se vuelven menos “extremas” en el tiempo simplemente como resultado de la variabilidad de su enfermedad), al efecto placebo, o el efecto “Hawthorne” (por el que los sujetos informan de mejorías porque piensan que es lo que el investigador quiere oír). La única manera satisfactoria de hacer frente a esas amenazas a la validez del estudio es tener un grupo de control. Así la comparación se realiza entre los resultados obtenidos de sujetos que recibieron el tratamiento y de los sujetos que no recibieron el tratamiento.
La lógica de los estudios controlados es que, por término medio, las variables externas actúan en el mismo grado tanto en el grupo de tratamiento como en el de control, de modo que cualquier diferencia al finalizar el experimento se deberá al tratamiento. A modo de ejemplo, es bien sabido que la mayoría de los casos de lumbalgia aguda se resuelven espontánea y rápidamente, incluso en ausencia de algún tratamiento, por lo que una muestra de sujetos que mejora en el curso del tratamiento no constituye evidencia de la eficacia del tratamiento. Un ensayo controlado que demuestra que los sujetos tratados mejoran mas que los sujetos de control constituye una fuerte evidencia de que la mejoría se debe al tratamiento, ya que la mejoría natural se ha producido en ambos grupos. La observación de que los sujetos tratados que han mejorado mas que los sujetos control sugiere que algo más que la recuperación natural ha provocado la mejoría de los sujetos. Tenga en cuenta, que en un estudio controlado, el grupo de “control” no tiene que recibir tratamiento. A menudo, en ensayos controlados, la comparación es entre un grupo que recibe una terapia convencional y un grupo experimental que recibe la terapia convencional más el tratamiento. Por otra parte, algunos ensayos comparan un grupo de control que recibe un tratamiento convencional con un grupo experimental que recibe una nueva terapia.
En gran medida, los grupos de control solo proveen de protección contra los efectos de confusión de variables extrañas en la medida en que los grupos de tratamiento y control son iguales. Solo cuando los grupos de tratamiento y control sean iguales en todos los aspectos que determinan el resultado (que no sea recibir o no recibir tratamiento) el investigador puede tener la certeza que las diferencias entre los grupos al finalizar el ensayo son debidas al tratamiento. En la práctica esto se logra mediante la asignación aleatoria de la muestra de sujetos disponibles a los grupos de tratamiento y de control. Esto asegura que los factores externos como el alcance de la recuperación natural tienen los mismos efectos en el grupo de tratamiento y en el grupo de control. De hecho, cuando los sujetos se asignan aleatoriamente en los grupos, las diferencias entre los grupos de tratamiento o control solo pueden ser debidas al tratamiento o a la casualidad, y es posible descartar la casualidad si las diferencias son suficientemente grandes – esto es lo que los test estadísticos hacen. Tenga en cuenta que esta es la única forma de asegurarse de que los grupos de tratamiento y de control sean comparables. No hay alternativa verdaderamente satisfactoria a la asignación aleatoria.
Incluso cuando los sujetos son asignados aleatoriamente a los grupos, es necesario asegurar que el efecto (o falta de efecto) del tratamiento no está distorsionado por “el sesgo del observador”. Este se refiere a la posibilidad de que la creencia del investigador en la efectividad del tratamiento puede inconscientemente distorsionar la medición de los resultados del tratamiento. La mejor protección es proporcionada por el “enmascaramiento” del observador – asegurándose de que la persona que mide los resultados no sabe si el sujeto ha recibido o no el tratamiento. Por lo general, conviene que los pacientes y fisioterapeutas estén “enmascarados”. Cuando los pacientes han sido enmascarados, se puede saber si el aparente efecto de la terapia se debe al efecto placebo o el efecto Hawthorne (el paciente sabe que está siendo estudiado y cambia su comportamiento). El enmascaramiento de fisioterapeutas a la terapia que están aplicando a menudo es difícil o imposible, pero en aquellos estudios donde los fisioterapeutas están enmascarados respecto a la terapia (como por ejemplo en ensayos con láser de baja intensidad donde el dispositivo emite láser o una luz, pero el fisioterapeuta no es informado de qué emitirá su dispositivo), se podrá conocer que los efectos de la terapia no son debidos al entusiasmo del fisioterapeuta en relación a la terapia, en lugar de a la terapia en sí misma.
También es importante que algunos sujetos interrumpan su participación (abandonar) durante el desarrollo del ensayo. Esto puede ser debido a que los abandonos pueden distorsionar seriamente los resultados del estudio. Un verdadero efecto del tratamiento puede ser encubierto si los sujetos del grupo de control, cuyo estado empeoró durante el periodo del estudio, abandonan para buscar tratamiento, haciendo que la media del resultado del grupo de control parezca mejor de lo que en realidad fue. Por el contrario, si el tratamiento provoca que empeore la enfermedad de aquellos sujetos que abandonan el estudio, el tratamiento puede parecer más efectivo de lo que en realidad fue. Por esa razón los abandonos siempre introducen incertidumbre en la validez de un ensayo clínico. Por supuesto, cuanto mayor sea el número de abandonos mayor será la incertidumbre – una regla básica indica que si más del 15 %de los sujetos abandonan el estudio, el estudio tendrá potencialmente graves deficiencias. Algunos autores simplemente no informan del número de abandonos. Estos estudios son considerados potencialmente no válidos, en base al principio científico de culpable hasta que se demuestre lo contrario.
En resumen, los ensayos clínicos válidos:
- asignación aleatoria de los sujetos a los grupos de tratamiento y de control
- observadores enmascarados, y pacientes y Fisioterapeutas preferiblemente también enmascarados
- tener el mínimo de abandonos.
La próxima vez que lea un ensayo clínico de un tratamiento fisioterapéutico, pregúntese si el ensayo cumple con estos criterios. Como regla general, aquellos ensayos que no cumplan con esos criterios pueden ser inválidos o no ser considerados como dotados de una fuerte evidencia de la efectividad del tratamiento (o sin efectividad). Los ensayos que satisfacen estos criterios deberán ser leídos atentamente y sus resultados deberán ser recordados¡
Si desea leer más sobre la evaluación de la validez del ensayo, pruebe:
Guyatt GH, Sackett DL, Cook DJ, et al. Users’ guide to the medical literature: II. How to use an article about therapy or prevention: A. Are the results of this study valid? JAMA 1993;270:2598-601.
3. ¿La terapia es clínicalemente útil?
El anterior tutorial presentaba una lista de criterios que los lectores pueden utilizar para diferenciar los estudios que parecen válidos de aquellos que pueden no serlos. Los estudios que no satisfagan la mayoría de los filtros metodológicos normalmente serán ignorados. Esta sección considera cómo los fisioterapeutas deberían interpretar aquellos ensayos que satisfacen la mayoría de los filtros metodológicos. El mensaje es que no basta solo con buscar la evidencia de un efecto estadísticamente significativo en la terapia. Tienes que estar convencido que de las medidas de los resultados del ensayo son significativos, y que los efectos positivos de la terapia son los suficientemente grandes para que la terapia valga la pena. Los efectos nocivos de la terapia debes ser infrecuentes o pequeños para que la terapia sea más buena que mala. Por último, la terapia debe ser rentable económicamente.
Por supuesto que, para que un ensayo sea útil, debe investigar los efectos significativos del tratamiento. Esto supone que los resultados deben medirse de forma válida. En general, debido a que juzgamos el valor primario de un tratamiento en la medida en que satisface las necesidades de los pacientes, la medida de los resultados debe ser significativa para los pacientes. Así un estudio que muestra que el láser de baja intensidad reduce los niveles de serotonina es menos útil que uno que muestra que reduce el dolor, y un ensayo que muestra que el entrenamiento motor reduce la espasticidad es menos útil que uno que muestra que mejorar la independencia funcional.
El tamaño del efecto de la terapia es obviamente importante, pero a menudo se pasa por alto. Tal vez por esto muchos lectores de ensayos clínicos no aprecian la distinción entre “relevancia estadística” y “relevancia clínica”. O tal vez refleja la preocupación de muchos autores de ensayos clínicos con “p < 0,05” o no. La relevancia estadística (“p < 0,05”) se refiere a si el efecto de la terapia es mayor de lo que puede ser razonablemente atribuido solo a la casualidad. Es importante (nosotros necesitamos conocer que los efectos observados de la terapia no solo se debieron a la casualidad) pero por si sola no nos dice nada sobre cómo de grande fue el efecto en realidad. La mejor forma de estimar el tamaño del efecto de un tratamiento es la media de la diferencia entre grupos. Así, si un hipotético ensayo sobre los efectos de la movilización informa que el dolor de hombro, según lo medido en una escala analógica visual de 10 cm, tuvo una reducción media de 4 cm en el grupo de tratamiento y de 1 cm en el grupo de control, nuestra mejor estimación de la medida de la efectividad es una reducción de 3 cm en la Escala Visual Analógica (de 4 cm menos 1 cm es 3 cm). Otro hipotético ensayo sobre el estiramiento muscular antes del ejercicio físico puede reportar que el 2% de los pacientes en el grupo de estiramiento resultaron lesionados posteriormente, en comparación con el 4% del grupo de control. En este caso nuestra mejor evidencia es que el estiramiento reduce el riesgo de lesión en un 2% (4% menos 2% es 2%), Los lectores de ensayos clínicos necesitan consultar el tamaño de los resultados informados para decidir si el efecto es suficientemente grande para ser clínicamente útil. Recuerde los pacientes acuden a menudo a terapia buscando la recuperación (por supuesto, esta generalización no se puede considerar en todas las áreas de la práctica clínica) – la mayoría no están interesados en terapias que solo tienen pequeños resultados.
Existe una importante sutileza en el estudio del tamaño de los resultados de una terapia. Se aplica a los estudios cuyos resultados son medidos con resultados dicotómicos (los resultados dicotómicos pueden tener uno de los dos valores, como muerte o vida, lesionado o no lesionado, admite cuidado en casa o no admite; esto contrasta con variables tales como medidas de dolor de la Escala Visual Analógica, que tienen que tener un valor entre 0 y 10 incluidos). Muchos estudios que miden con resultados dicotómicos informaran del resultado de la terapia en términos de ratios, en lugar de en términos de diferencias. (El ratio algunas veces es denominado “riesgo relativo” u “odds ratio” [razón de posibilidades] o “hazard ratio” [ razón de riesgos], pero también es conocido por otros nombres). Expresado de esta manera, los resultados de nuestro hipotético estudio de estiramiento reportará un 50% de reducción en el riesgo de lesión (ya que el 2% es la mitad del 4%). Por lo general el resultado de expresar los resultados del tratamiento como ratios es que los resultados de la terapia parezcan mayores. La mejor medida es la diferencia entre los dos grupos. (De hecho, la medida más útil puede ser la inversa de la diferencia. A veces se denomina el “número necesario de tratamiento (NNT)” porque nos cuenta, de media, cuantos pacientes son necesarios tratar para prevenir un evento adverso, en el ejemplo del estiramiento el NNT es 1/0,02 = 50, por lo que una lesión es prevenida por cada 50 sujetos que estiran).
Muchos estudios no informan de los efectos nocivos de las terapias (por ejemplo, los “efectos secundarios” o “complicaciones” de la terapia). Eso es desafortunado, porque la ausencia de informes sobre efectos nocivos a menudo es interpretada como indicativo de que no es nociva, pero claramente eso no tiene por qué ser así. Galziou e Irwig (BMJ 1995;311:1356-9) han argumentado que los resultados de una terapia son generalmente más pronunciados cuando son administrados a los pacientes con las enfermedades más severas (por ejemplo, se considera que la aspiración bronquial puede producir una reducción mayor en el riesgo de paro respiratorio en un paciente con lesión cerebral con retención de esputo abúndate que en un paciente con lesión cerebral con poca retención de esputo). Por el contrario, los riesgos de la terapia (en este caso, de presión intracraneal incrementada) tienen a ser relativamente constantes, independiente mente de la severidad de la enfermedad. Por lo tanto una terapia que es más probable que haga bien que mal cuando se aplica a pacientes con enfermedades graves, y los fisioterapeutas deben ser relativamente reacios a aplicar un tratamiento que tiene efectos potencialmente serios cuando el paciente tiene una enfermedad menos grave.
En la práctica, es a menudo difícil para los ensayos clínicos detectar los efectos nocivos, porque los efectos nocivos tienden a ocurrir infrecuentemente, y la mayoría de los estudios tienen tamaños de muestras insuficientes para detectar los efectos nocivos cuando estos suceden. Por ello, incluso después de realizar buenos ensayos aleatorios controlados de una terapia hay un importante papel para estudios de grandes escalas para monitorizar/vigilar que siguen a grandes cohortes de pacientes tratados para comprobar que los efectos nocivos no se presentan en exceso. Hasta que esos estudios sean realizados, los fisioterapeutas deben ser muy cautelosos sobre la aplicación de terapias potencialmente nocivas, especialmente a pacientes que pueden beneficiarse relativamente poco de la terapia.
Un nivel adicional de sofisticación en la evaluación crítica implica la consideración del grado de imprecisión de las estimaciones del tamaño del resultado ofrecido por los ensayos clínicos Los ensayos se realizan en muestras de sujetos que se esperan que sean representativos de ciertas poblaciones. Esto significa que lo mejor que un ensayo puede ofrecer es una estimación (imperfectamente precisa) del tamaño del resultado del tratamiento. Ensayos clínicos con un gran número de sujetos ofrecen estimaciones mejores (más precisas) del tamaño de los resultados del tratamiento en un número pequeño de sujetos. Idealmente los lectores deben considerar el grado de imprecisión de la estimación cuando deciden que significa un ensayo clínico, por ello a menudo afectarán al grado de certeza que puede ser añadido a las conclusiones de un ensayo en particular. La mejor manera de hacerlo es calcular los intervalos de confianza sobre la estimación del tamaño de los resultados del tratamiento, si estos no son explícitamente proporcionados en el informe del ensayo. Un tutorial de cómo calcular e interpretar intervalos de confianza sobre medidas comunes del tamaño del resultado se ofrece en:
- Herbert RD. How to estimate treatment effects from reports of clinical trials. I: Continuous outcomes. Aust J Physiother 2000;46:229-35.
- Herbert RD. How to estimate treatment effects from reports of clinical trials. II: Dichotomous outcomes. Aust J Physiother 2000;46:309-13.
Los lectores que confían en los intervalos de confianza pueden encontrar útil descargar la calculadora de intervalos de confianza de PEDro. La calculadora se presenta en forma de una hoja de cálculo de Excel.
Por último, a la hora de decidir la utilidad de una terapia hay que valorar el coste-efectividad de la terapia. Esto es particularmente importante cuando los cuidados sanitarios son abonados, o subvencionados o abonados por la sanidad pública. Nunca va a haber suficientes recursos para financiar todas las innovaciones en atención sanitaria (probablemente ni siquiera todas las innovaciones buenas). Por ello el coste de cualquier terapia es dinero que no se puede gastar en otras formas de atención sanitaria. La sensata asignación de unos fondos finitos implica gastar dinero donde el efecto por euro sea mayor. Por supuesto una terapia puede no ser rentable económicamente si no es efectiva. Pero las terapias efectivas pueden no ser rentables económicamente. Los métodos empleados para determinar la rentabilidad económica están fuera de la competencia de este autor, y es probablemente mejor remitir a fuentes más autorizadas. Si está interesado le recomendamos que lea:
- Drummond MF, Richardson WS, O’Brien BJ, Levine M, Heyland D. Users’ guide to the medical literature: XIII. How to use an article on economic analysis of clinical practice: A. Are the results of the study valid? JAMA 1997;277:1552-7.
- O’Brien BJ, Heyland D, Richardson WS, Levine M, Drummond MF. User’s guide to the medical literature: XIII. How to use an article on economic analysis of clinical practice: B. What are the results and will they help me in caring for my patients? JAMA 1997;277:1802-6.
En resumen:
Relevancia estadística no es igual a utilidad clínica. Para ser clínicamente útil, una terapia debe:
- ser efectiva en pacientes a los que va dirigida
- tener efectos suficientes para merecer la pena
- ser más beneficiosa que nociva
- ser rentable económicamente.
Si desea leer más sobre la evaluación del tamaño del efecto, puede consultar:
Guyatt GH, Sackett DL, Cook DJ, et al. Users’ guide to the medical literature: II. How to use an article about therapy or prevention: B. What were the results and will they help me in caring for my patients? JAMA 1994;271:59-63.
