Εκπαιδευτικό υλικό

Μπορείς να ενισχύσεις τις ικανότητές σου στην ερευνητικά τεκμηριωμένη πρακτική χρησιμοποιώντας το εκπαιδευτικό υλικό της PEDro:

1. Πώς να διαμορφώσεις ένα κλινικό ερώτημα
2. Είναι αυτή η κλινική δοκιμή αξιόπιστη
3. Είναι αυτή η θεραπεία κλινικά χρήσιμη

1. Πώς να διαμορφώσεις ένα κλινικό ερώτημα

Πριν ξεκινήσετε την αναζήτηση για κάποια κλινική έρευνα είναι καλύτερο να διαθέσετε λίγο χρόνο για να σκεφτείτε το ερώτημα που θέλετε να απαντηθεί. Αυτό γιατί η διαμόρφωση και η τελειοποίηση της ερώτησής σας καθιστά ευκολότερο να βρείτε ερευνητικές εργασίες για να την απαντήσετε. Αυτό το εκπαιδευτικό υλικό με βίντεο εξηγεί πώς να κάνετε κλινικές ερωτήσεις στο εργαλείο ΠΙΚΟ (Patient (Ασθενής) – Intervention (Παρέμβαση) – Comparison (Σύγκριση) – Outcome (Αποτέλεσμα)).

2. Είναι αυτή η κλινική δοκιμή αξιόπιστη

Είναι το λέιζερ χαμηλής ισχύος μια αποτελεσματική θεραπεία για την έξω επικονδυλαλγία; Μπορούν τα προγράμματα διατάσεων να αποτρέψουν την ανάπτυξη βραχύνσεων μετά από εγκεφαλικό επεισόδιο; Μπορεί η χρήση εξασκητών αναπνοής να μειώσει τις μετεγχειρητικές αναπνευστικές επιπλοκές; Οι ενδελεχείς απαντήσεις σε αυτές τις ερωτήσεις μπορούν να δοθούν μόνο από κατάλληλα σχεδιασμένες, σωστά εφαρμοσμένες κλινικές δοκιμές. Δυστυχώς, η βιβλιογραφία περιέχει καλοσχεδιασμένες δοκιμές, οι οποίες εξάγουν έγκυρα συμπεράσματα αλλά και δοκιμές με αδύναμο σχεδιασμό, οι οποίες εξάγουν μη έγκυρα συμπεράσματα. Ο αναγνώστης πρέπει να μπορεί να κάνει διάκριση μεταξύ των δύο. Αυτό το εκπαιδευτικό υλικό περιγράφει βασικά χαρακτηριστικά των κλινικών δοκιμών (ή “μεθοδολογικά φίλτρα”) που παρέχουν εγκυρότητα.

Ορισμένες μελέτες που αποσκοπούν στον προσδιορισμό της αποτελεσματικότητας των παρεμβάσεων φυσικοθεραπείας απλώς συγκεντρώνουν μια ομάδα ατόμων με μια συγκεκριμένη κατάσταση και διεξάγουν μετρήσεις για τη σοβαρότητα της πριν και μετά τη θεραπεία. Εάν τα άτομα βελτιωθούν κατά τη διάρκεια της θεραπείας, η θεραπεία θεωρείται πως ήταν αποτελεσματική. Μελέτες που χρησιμοποιούν αυτές τις μεθόδους σπάνια παρέχουν ικανοποιητικές αποδείξεις της αποτελεσματικότητας της θεραπείας, διότι δεν είναι σίγουρο αν οι παρατηρούμενες βελτιώσεις οφείλονται στη θεραπεία και όχι σε εξωγενείς μεταβλητές όπως η φυσιολογική ανάρρωση, η στατιστική «παλινδρόμηση» (ένα στατιστικό φαινόμενο με το οποίο οι άνθρωποι γίνονται λιγότερο «ακραίοι» με την πάροδο του χρόνου απλώς ως αποτέλεσμα της μεταβλητότητας στην κατάστασή τους), του φαινομένου εικονικής βελτίωσης (placebo) ή του φαινομένου “Hawthorne” (όπου τα άτομα αναφέρουν βελτιώσεις επειδή πιστεύουν ότι αυτό είναι που θέλει να ακούσει ο ερευνητής). Ο μόνος ικανοποιητικός τρόπος αντιμετώπισης αυτών των απειλών κατά της εγκυρότητας μιας μελέτης είναι να υπάρχει ομάδα ελέγχου. Στη συνέχεια γίνεται σύγκριση μεταξύ των αποτελεσμάτων των ατόμων που έλαβαν τη θεραπεία και των ατόμων που δεν έλαβαν τη θεραπεία.

Η λογική των ελεγχόμενων μελετών είναι ότι, κατά μέσο όρο, οι εξωγενείς μεταβλητές πρέπει να ενεργούν στον ίδιο βαθμό τόσο στις ομάδες θεραπείας όσο και στις ομάδες ελέγχου, έτσι ώστε η οποιαδήποτε διαφορά μεταξύ των ομάδων στο τέλος του πειράματος να οφείλεται στη θεραπεία. Για παράδειγμα, είναι ευρέως γνωστό ότι οι περισσότερες περιπτώσεις οξείας οσφυαλγίας υποχωρούν από μόνες τους και γρήγορα, ακόμη και απουσία οποιασδήποτε θεραπείας, οπότε η βελτίωση κατά την διάρκεια μιας παρέμβασης δεν μπορεί από μόνη της να αποτελέσει δεδομένο θεραπευτικής αποτελεσματικότητας. Μια ελεγχόμενη δοκιμή που έδειξε ότι τα άτομα που υποβλήθηκαν σε αγωγή ήταν καλύτερα από τα άτομα ελέγχου θα συνιστούσε ισχυρότερη ένδειξη του ότι η βελτίωση οφειλόταν πραγματικά στη θεραπεία, επειδή η φυσική ανάρρωση θα έπρεπε να είχε συμβεί τόσο στην ομάδα θεραπείας όσο και στην ομάδα ελέγχου. Η παρατήρηση ότι τα άτομα που υποβλήθηκαν σε θεραπεία ήταν καλύτερα από αυτά της ομάδας ελέγχου, υποδηλώνει ότι κάτι περισσότερο από τη φυσική ανάρρωση συνέβαλε στην βελτίωση τους. Σημειώστε ότι, σε μια ελεγχόμενη μελέτη, η ομάδα «ελέγχου» δεν χρειάζεται να λάβει καμία θεραπεία. Συχνά, σε ελεγχόμενες δοκιμές, η σύγκριση γίνεται μεταξύ μιας ομάδας ελέγχου που λαμβάνει συμβατική θεραπεία και μιας πειραματικής ομάδας που λαμβάνει συμβατική θεραπεία συν την υπό διερεύνηση θεραπεία. Εναλλακτικά, ορισμένες δοκιμές συγκρίνουν μια ομάδα ελέγχου που λαμβάνει συμβατική θεραπεία με μια πειραματική ομάδα που λαμβάνει την υπό διερεύνηση θεραπεία.

Είναι σημαντικό ότι οι ομάδες ελέγχου παρέχουν προστασία μόνο από τους συγχυτικούς παράγοντες των εξωτερικών μεταβλητών, στο βαθμό που οι ομάδες θεραπείας και ελέγχου είναι όμοιες. Μόνο όταν οι ομάδες θεραπείας και ελέγχου είναι οι ίδιες σε κάθε άποψη που δύναται να καθορίσει το αποτέλεσμα (εκτός από το εάν υποβάλλονται σε θεραπεία ή όχι) μπορεί ο ερευνητής να είναι βέβαιος ότι οι διαφορές μεταξύ των ομάδων στο τέλος της δοκιμής οφείλονται στην θεραπευτική παρέμβαση. Στην πράξη, αυτό επιτυγχάνεται με την τυχαία κατανομή των διαθέσιμων ατόμων σε ομάδες θεραπείας και ελέγχου. Αυτό διασφαλίζει ότι εξωγενείς παράγοντες όπως η επίδραση της φυσικής ανάρρωσης θα έχουν περίπου το ίδιο αποτέλεσμα στις ομάδες θεραπείας και ελέγχου. Στην πραγματικότητα, όταν τα άτομα κατανέμονται τυχαία σε ομάδες, οι διαφορές μεταξύ των ομάδων θεραπείας και ελέγχου μπορούν να οφείλονται μόνο στη θεραπεία ή στην «τύχη» και είναι πιθανό να αποκλειστεί ο παράγοντας «τύχη» εάν οι διαφορές είναι αρκετά μεγάλες – αυτό το κάνουν οι στατιστικοί έλεγχοι. Σημειώστε ότι αυτός είναι ο μόνος τρόπος εξασφάλισης της συγκρισιμότητας των ομάδων θεραπείας και ελέγχου. Δεν υπάρχει πραγματικά άλλη ικανοποιητική εναλλακτική εκτός της τυχαίας κατανομής.

Ακόμη και όταν τα άτομα κατανέμονται τυχαία σε ομάδες, είναι απαραίτητο να διασφαλιστεί ότι το αποτέλεσμα (ή η έλλειψη αποτελέσματος) της θεραπείας δεν επηρεάζεται από την «προκατάληψη του παρατηρητή». Αυτό αναφέρεται στην πιθανότητα του ότι η πεποίθηση του ερευνητή στην αποτελεσματικότητα μιας θεραπείας, μπορεί υποσυνείδητα να διαστρεβλώσει τη μέτρηση του θεραπευτικού αποτελέσματος. Η καλύτερη προστασία παρέχεται με την «τυφλοποίηση» του παρατηρητή – διασφαλίζοντας ότι το άτομο που κάνει τις μετρήσεις, δεν γνωρίζει εάν το υποκείμενο έλαβε ή δεν έλαβε τη θεραπεία. Είναι γενικότερα επιθυμητό οι ασθενείς και οι θεραπευτές να είναι επίσης «τυφλοί». Oταν οι ασθενείς έχουν «τυφλωθεί», μπορείτε να γνωρίζετε ότι η προφανής επίδραση της θεραπείας δεν προκλήθηκε από τα φαινόμενα εικονικής θεραπείας (Placebo) ή του φαινομένου Hawthorne. Η τυφλοποίηση των θεραπευτών στην εφαρμοζόμενη θεραπεία είναι συχνά δύσκολη ή αδύνατη, αλλά σε εκείνες τις μελέτες όπου οι θεραπευτές είναι τυφλοί στη θεραπευτική παρέμβαση (όπως, για παράδειγμα, σε δοκιμές λέιζερ χαμηλής ισχύος όπου η συσκευή εκπέμπει είτε λέιζερ είτε έγχρωμο φως, αλλά ο θεραπευτής δεν το γνωρίζει), μπορείτε να είστε σίγουροι πως τα αποτελέσματα της παρέμβασης δεν προκλήθηκαν από τον ενθουσιασμό του θεραπευτή για τη θεραπεία, αλλά από την ίδια τη θεραπεία.

Είναι επίσης σημαντικό όσο δυνατόν λιγότερα άτομα να διακόψουν τη συμμετοχή τους (“drop-out”) κατά τη διάρκεια της δοκιμής. Αυτό επειδή οι εγκαταλείψεις μπορούν να στρεβλώσουν σοβαρά τα ευρήματα της μελέτης. Eνα πραγματικό θεραπευτικό αποτέλεσμα μπορεί να συγκαλυφθεί εάν τα άτομα ελέγχου των οποίων η κατάσταση επιδεινώθηκε κατά την περίοδο της μελέτης, εγκατέλειψαν για να αναζητήσουν άλλη θεραπεία, καθώς αυτό θα έκανε το μέσο αποτέλεσμα της ομάδας ελέγχου να φαίνεται καλύτερο από ότι θα ήταν στην πραγματικότητα. Αντίθετα, εάν η θεραπεία προκάλεσε επιδείνωση της κατάστασης ορισμένων ατόμων στην ομάδα παρέμβασης και αυτά τα άτομα εγκατέλειψαν τη μελέτη, η θεραπεία θα φαινόταν πιο αποτελεσματική από ό, τι στην πραγματικότητα. Για αυτόν τον λόγο, οι εγκαταλείψεις εισάγουν πάντα αβεβαιότητα στην εγκυρότητα μιας κλινικής δοκιμής. Φυσικά όσο περισσότερες αποχωρήσεις, τόσο μεγαλύτερη είναι η αβεβαιότητα – ένας γενικός κανόνας είναι ότι εάν περισσότερο από το 15% των ατόμων εγκαταλείψουν μια μελέτη, την καθιστούν σοβαρά ελαττωματική. Μερικοί συγγραφείς απλώς δεν αναφέρουν τον αριθμό των εγκαταλείψεων. Σύμφωνα με την καθιερωμένη επιστημονική αρχή του ένοχος μέχρι να αποδειχθείς αθώος, αυτές οι μελέτες πρέπει να θεωρηθούν ως δυνητικά μη έγκυρες.

Για να συνοψίσουμε, έγκυρες κλινικές δοκιμές:

• Κατανέμουν τυχαία τα άτομα σε ομάδες θεραπείας και ελέγχου
• τυφλοποιούν τους παρατηρητές και αν είναι εφικτό τους ασθενείς και τους θεραπευτές
• Eχουν λίγες εγκαταλείψεις.

Την επόμενη φορά που θα διαβάσετε μια κλινική δοκιμή μιας φυσικοθεραπευτικής παρέμβασης, αναρωτηθείτε εάν η δοκιμή είχε αυτά τα χαρακτηριστικά. Σαν γενικός κανόνας, αυτές οι δοκιμές που δεν πληρούν αυτά τα κριτήρια μπορεί να είναι μη έγκυρες και δεν πρέπει να αποτελούν ισχυρές αποδείξεις θεραπείας (ή αναποτελεσματικότητας). Οι δοκιμές που πραγματικά πληρούν αυτά τα κριτήρια θα πρέπει να διαβαστούν με προσοχή και τα ευρήματά τους να απομνημονεύονται!

Εάν θέλετε να διαβάσετε περισσότερα για το πώς θα αξιολογείτε την εγκυρότητα των δοκιμών δοκιμάστε:
Guyatt GH, Sackett DL, Cook DJ, et al. User’s guide to the medical literature: II. How to use an article about therapy or prevention: A. Are the results of this study valid? JAMA 1993;270:2598-601.

3. Είναι αυτή η θεραπεία κλινικά χρήσιμη

Το προηγούμενο εκπαιδευτικό υλικό παρουσίασε μια λίστα με κριτήρια τα οποία οι αναγνώστες μπορούν να χρησιμοποιήσουν ώστε να διαφοροποιήσουν τις πιθανά έγκυρες μελέτες από αυτές που ενδέχεται να μην είναι. Μελέτες που δεν ικανοποιούν τα περισσότερα μεθοδολογικά φίλτρα συνήθως είναι καλύτερα να αγνοούνται. Αυτή η ενότητα εξετάζει το πώς οι θεραπευτές πρέπει να ερμηνεύουν τις δοκιμές των οποίων τα περισσότερα μεθοδολογικά κριτήρια ικανοποιούνται. Το μήνυμα είναι ότι δεν αρκεί να ψάχνετε απλώς στοιχεία για την στατιστικά σημαντική επίδραση της θεραπείας. Πρέπει να είστε ικανοποιημένοι ότι η δοκιμή μετρά αποτελέσματα που έχουν νόημα και ότι τα θετικά αποτελέσματα της θεραπείας είναι σημαντικού εύρους καθιστώντας την θεραπεία αξιόλογη. Οι βλαπτικές επιπτώσεις της θεραπείας πρέπει να είναι σπάνιες ή μικρές, έτσι ώστε η θεραπεία να κάνει περισσότερο καλό παρά κακό. Τέλος, η θεραπεία πρέπει να είναι οικονομικά αποδοτική.

Φυσικά, για να είναι χρήσιμη μια δοκιμή, πρέπει να διερευνά ουσιαστικά αποτελέσματα της θεραπείας. Αυτό σημαίνει ότι τα αποτελέσματα πρέπει να μετρηθούν με έγκυρο τρόπο. Σε γενικές γραμμές, επειδή συνήθως η πρωταρχική αξία μιας θεραπείας κρίνεται από το εάν ικανοποιεί τις ανάγκες των ασθενών, τα αποτελέσματα της μέτρησης πρέπει να έχουν νόημα για τους ασθενείς. Eτσι, μια δοκιμή που δείχνει ότι το λέιζερ χαμηλής ισχύος μειώνει τα επίπεδα σεροτονίνης είναι πολύ λιγότερο χρήσιμη από αυτή που δείχνει ότι μειώνει τον πόνο και μια δοκιμή που δείχνει ότι οι ασκήσεις κινητικής επανεκπαίδευσης μειώνουν τη σπαστικότητα είναι πολύ λιγότερο χρήσιμη από αυτή που δείχνει ότι ενισχύει τη λειτουργική ανεξαρτησία.

Το μέγεθος της θεραπευτικής επίδρασης είναι προφανώς σημαντικό, αλλά συχνά παραβλέπεται. Iσως αυτό συμβαίνει επειδή πολλοί αναγνώστες κλινικών δοκιμών δεν αντιλαμβάνονται την διάκριση μεταξύ «στατιστικής σημασίας» και «κλινικής σημασίας». H ίσως αντικατοπτρίζει την ανησυχία πολλών συγγραφέων κλινικών δοκιμών με το αν “p < 0,05” ή όχι. Η στατιστική σημασία (“p < 0,05”) αναφέρεται στο εάν η επίδραση της θεραπείας είναι μεγαλύτερη από ότι μπορεί λογικά να αποδοθεί στην τύχη μόνο. Αυτό είναι σημαντικό (πρέπει να γνωρίζουμε ότι τα παρατηρούμενα αποτελέσματα της θεραπείας δεν ήταν απλώς τυχαία ευρήματα) αλλά από μόνο του δεν μας λέει τίποτα για το πραγματικό μέγεθος του αποτελέσματος. Η καλύτερη εκτίμηση του μεγέθους της επίδρασης μιας θεραπείας είναι η μέση διαφορά μεταξύ των ομάδων. Eτσι, εάν μια υποθετική δοκιμή για τα αποτελέσματα της κινητοποίησης αναφέρει ότι ο πόνος στον ώμο, όπως μετράται σε οπτική αναλογική κλίμακα 10 cm, μειώθηκε κατά μέσο όρο 4 cm στην ομάδα θεραπείας και 1 cm στην ομάδα ελέγχου, η καλύτερη εκτίμησή μας για την μέση επίδραση της θεραπείας είναι η μείωση 3 cm στο VAS (καθώς 4 cm μείον 1 cm είναι 3 cm). Μια άλλη υποθετική δοκιμή για τη μυϊκή διάταση πριν από την άσκηση μπορεί να αναφέρει ότι το 2% των ασθενών στην ομάδα των διατάσεων στη συνέχεια τραυματίστηκε, σε σύγκριση με το 4% στην ομάδα ελέγχου. Σε αυτήν την περίπτωση, τα καλύτερα δεδομένα μας είναι ότι η διάταση μείωσε τον κίνδυνο τραυματισμού κατά 2% (καθώς το 4% μείον 2% είναι 2%). Οι αναγνώστες των κλινικών δοκιμών πρέπει να εξετάσουν το μέγεθος του αναφερόμενου αποτελέσματος για να αποφασίσουν εάν το αποτέλεσμα είναι αρκετά μεγάλο για να είναι κλινικά χρήσιμο. Θυμηθείτε ότι οι ασθενείς συχνά έρχονται στην θεραπεία αναζητώντας θεραπευτικές παρεμβάσεις (φυσικά αυτή η γενίκευση μπορεί να μην ισχύει σε όλους τους τομείς της κλινικής πρακτικής) – οι περισσότεροι δεν ενδιαφέρονται για θεραπείες που έχουν μόνο φτωχά αποτελέσματα.

Υπάρχει μια σημαντική λεπτομέρεια στην εξέταση του μεγέθους των αποτελεσμάτων μιας θεραπείας. Εφαρμόζεται σε μελέτες των οποίων τα αποτελέσματα έχουν μετρηθεί με διχοτομικές μεταβλητές (οι διχοτομικές μεταβλητές μπορεί να έχουν μία από δύο τιμές, όπως νεκρός ή ζωντανός, τραυματισμένος ή μη τραυματισμένος, εισαχθείς σε γηροκομείο ή μη εισαχθείς αυτό έρχεται σε αντίθεση με μεταβλητές όπως οι μετρήσεις VAS για τον πόνου, που μπορεί να πάρουν οποιαδήποτε ενδιάμεση τιμή περιλαμβάνοντας και τα 0 και 10). Πολλές μελέτες που μετρούν διχοτομικές μεταβλητές θα αναφέρουν την επίδραση της θεραπείας με όρους αναλογιών παρά με όρους διαφορών. (Ο λόγος καλείται μερικές φορές “σχετικός κίνδυνος” ή “λόγος σχετικών πιθανοτήτων” ή “λόγος επικινδυνότητας”, και υπάρχουν και άλλες ονομασίες επίσης). Εκφρασμένα με αυτόν τον τρόπο, τα ευρήματα της υποθετικής μας μελέτης διατάσεων, θα αναφέρονταν ως μείωση κατά 50% του κινδύνου τραυματισμού (καθώς το 2% είναι το μισό του 4%). Συνήθως, το αποτέλεσμα της έκφρασης των θεραπευτικών δράσεων σε λόγους είναι να κάνει το θεραπευτικό αποτέλεσμα να φαίνεται μεγάλο. Η καλύτερη μέτρηση αφορά στην διαφορά μεταξύ των δύο ομάδων. (Στην πραγματικότητα, η πιο χρήσιμη μέτρηση μπορεί κάλλιστα να είναι το αντίστροφο της διαφοράς. Αυτό μερικές φορές ονομάζεται “αριθμός που απαιτείται για τη θεραπεία (NNT)” επειδή μας λέει, κατά μέσο όρο, πόσους ασθενείς πρέπει να αντιμετωπίσουμε για να αποτρέψουμε έναν ανεπιθύμητο αποτέλεσμα – στο παράδειγμα με τις διατάσεις το NNT είναι 1/0,02 = 50, οπότε αποτρέπεται ένας τραυματισμός για κάθε 50 άτομα που κάνουν διατάσεις).

Πολλές μελέτες δεν αναφέρουν τις βλαπτικές συνέπειες των θεραπειών (δηλ. τις «παρενέργειες» ή τις «επιπλοκές» της θεραπείας). Αυτό είναι ατυχές, διότι η απουσία αναφορών βλαπτικών επιδράσεων ερμηνεύεται συχνά ως ένδειξη ότι η θεραπεία δεν βλάπτει, αλλά σαφώς αυτό δεν θα έπρεπε να συμβαίνει. Οι Glaziou και Irwig (BMJ 1995;311:1356-9) υποστήριξαν ότι τα αποτελέσματα της θεραπείας είναι συνήθως περισσότερο εμφανή όταν χορηγείται σε ασθενείς με σοβαρότερα συμπτώματα (για παράδειγμα, η βρογχική αναρρόφηση αναμένεται να προκαλέσει μεγαλύτερη μείωση του κινδύνου αναπνευστικής ανακοπής σε έναν τραυματισμένο στο κεφάλι ασθενή με άφθονη κατακράτηση πτυέλων από ότι σε έναν τραυματισμένο στο κεφάλι ασθενή με μικρή κατακράτηση πτυέλων). Αντίθετα, οι κίνδυνοι της θεραπείας (στην περίπτωση αυτή, από αυξημένη ενδοκρανιακή πίεση) τείνουν να είναι σχετικά σταθεροί, ανεξάρτητα από τη σοβαρότητα της πάθησης. Συνεπώς, μια θεραπεία είναι πιο πιθανό να κάνει καλό παρά κακό όταν εφαρμόζεται σε ασθενείς με σοβαρές παθήσεις και οι θεραπευτές θα πρέπει να είναι σχετικά απρόθυμοι να δώσουν μια θεραπεία που έχει δυνητικά σοβαρές παρενέργειες όταν ο ασθενής έχει μια λιγότερο σοβαρή κατάσταση.

Στην πράξη, συνήθως είναι δύσκολο οι κλινικές δοκιμές να ανιχνεύσουν επιβλαβείς επιδράσεις, επειδή αυτές τείνουν να εμφανίζονται σπανιότερα και οι περισσότερες μελέτες θα έχουν ανεπαρκή μεγέθη δείγματος για την ανίχνευση επιβλαβών επιδράσεων όταν εμφανίζονται. Eτσι, ακόμη και μετά την πραγματοποίηση καλά τυχαιοποιημένων ελεγχόμενων μελετών μιας θεραπείας, υπάρχει μια σημαντική ανάγκη για μεγάλης κλίμακας μελετών “παρακολούθησης” που ακολουθούν μεγάλες ομάδες ασθενών που υποβάλλονται σε θεραπεία για να βεβαιωθούν ότι τα επιβλαβή συμβάντα δεν εμφανίζονται υπερβολικά. Μέχρι να πραγματοποιηθούν τέτοιες μελέτες, οι θεραπευτές θα πρέπει να είναι προσεκτικοί σχετικά με την εφαρμογή δυνητικά επιβλαβών θεραπειών, ιδιαίτερα σε ασθενείς που τείνουν να έχουν μικρά κέρδη από τη θεραπεία.

Ένα επιπλέον εκλεπτυσμένο επίπεδο στην κριτική αξιολόγηση περιλαμβάνει την εξέταση του βαθμού ανακρίβειας των εκτιμήσεων του μεγέθους των επιδράσεων που περιγράφονται από τις κλινικές δοκιμές. Οι δοκιμές πραγματοποιούνται σε δείγματα ατόμων που αναμένεται να είναι αντιπροσωπευτικά ορισμένων πληθυσμών. Αυτό σημαίνει ότι το καλύτερο που μπορεί να προσφέρει μια δοκιμή είναι μια (ατελούς ακρίβειας) εκτίμηση του μεγέθους του αποτελέσματος θεραπείας. Οι κλινικές δοκιμές σε μεγάλο αριθμό υποκειμένων παρέχουν καλύτερες (ακριβέστερες) εκτιμήσεις για το μέγεθος των αποτελεσμάτων της θεραπείας από τις δοκιμές μικρού αριθμού υποκειμένων. Στην ιδανική περίπτωση, οι αναγνώστες θα πρέπει να λάβουν υπόψη το βαθμό ανακρίβειας της εκτίμησης όταν αποφασίζουν τι σημαίνει μια κλινική δοκιμή, διότι αυτό συχνά επηρεάζει τον βαθμό βεβαιότητας που μπορεί να επισυνάπτεται στα συμπεράσματα που προκύπτουν από μια συγκεκριμένη δοκιμή. Ο καλύτερος τρόπος για να γίνει αυτό είναι να υπολογιστούν τα διαστήματα εμπιστοσύνης σχετικά με την εκτίμηση του μεγέθους του αποτελέσματος θεραπείας, εάν αυτά δεν παρέχονται ρητά στην περιγραφή της δοκιμής. Εκπαιδευτικό υλικό για τον τρόπο υπολογισμού και ερμηνείας των διαστημάτων εμπιστοσύνης σχετικά με κοινές μετρήσεις του μεγέθους επίδρασης παρέχονται στο:

• Herbert RD. How to estimate treatment effects from reports of clinical trials. I: Continuous outcomes. Aust J Physiother 2000;46:229-35
• Herbert RD. How to estimate treatment effects from reports of clinical trials. II: Dichotomous outcomes. Aust J Physiother 2000;46:309-13.

Οι αναγνώστες που έχουν αυτοπεποίθηση (συγγνώμη) με τα διαστήματα εμπιστοσύνης μπορεί να το βρουν χρήσιμο για λήψη PEDro’s υπολογισμός διαστημάτων εμπιστοσύνης. Ο υπολογισμός έχει τη μορφή υπολογιστικού φύλλου Excel.

Το τελευταίο μέρος του καθορισμού της χρησιμότητας μιας θεραπείας περιλαμβάνει την απόφαση για το αν η θεραπεία είναι οικονομικά αποδοτική. Αυτό είναι ιδιαίτερα σημαντικό όταν η υγειονομική περίθαλψη πληρώνεται ή επιδοτείται από τον δημόσιο προϋπολογισμό. Ποτέ δεν θα υπάρχουν αρκετοί πόροι για τη χρηματοδότηση όλων των καινοτομιών στην υγειονομική περίθαλψη (πιθανόν ούτε καν όλες οι καλές καινοτομίες). Eτσι, το κόστος οποιασδήποτε θεραπείας σημαίνει, ότι τα χρήματα που δαπανώνται σε αυτήν δεν μπορούν να δαπανηθούν σε άλλες μορφές υγειονομικής περίθαλψης. Η λογική κατανομή πεπερασμένων κεφαλαίων συνεπάγεται δαπάνη χρημάτων όπου το αποτέλεσμα ανά νομισματική αξία είναι μεγαλύτερο. Φυσικά μια θεραπεία δεν μπορεί να είναι οικονομικά αποδοτική εάν δεν είναι αποτελεσματική. Αλλά οι αποτελεσματικές θεραπείες μπορεί να είναι οικονομικά επιζήμιες. Οι μέθοδοι που χρησιμοποιούνται για τον καθορισμό κόστους-αποτελεσματικότητας δεν εμπίπτουν στην εξειδίκευση αυτού του συγγραφέα, και μάλλον είναι καλύτερο να αναφερθώ σε πιο έγκριτες πηγές. Εάν σας ενδιαφέρει, ίσως θέλετε να διαβάσετε:

• Drummond MF, Richardson WS, O’Brien BJ, Levine M, Heyland D. User’s guide to the medical literature: XIII. How to use an article on economic analysis of clinical practice: A. Are the results of the study valid? JAMA 1997;277:1552-7.
• O’Brien BJ, Heyland D, Richardson WS, Levine M, Drummond MF. User’s guide to the medical literature: XIII. How to use an article on economic analysis of clinical practice: B. What are the results and will they help me in caring for my patients? JAMA 1997;277:1802-6.

Για να συνοψίσουμε αυτήν την ενότητα:

Η στατιστική σημασία δεν ισοδυναμεί με κλινική χρησιμότητα. Για να είναι κλινικά χρήσιμη, μια θεραπεία πρέπει:

• να επηρεάζει τα αποτελέσματα για τα οποία ενδιαφέρονται οι ασθενείς
• να έχει αρκετά μεγάλη επίδραση ώστε να αξίζει
• να κάνει περισσότερο καλό παρά κακό
• να είναι οικονομικά αποδοτική.

Εάν θέλετε να διαβάσετε περισσότερα σχετικά με την αξιολόγηση του μεγέθους της επίδρασης, μπορείτε να συμβουλευτείτε:

Guyatt GH, Sackett DL, Cook DJ, et al. User’s guide to the medical literature: II. How to use an article about therapy or prevention: B. What were the results and will they help me in caring for my patients? JAMA 1994;271:59-63.